Investir nos medicamentos órfãos pode ajudar a economia portuguesa

As empresas que investigam medicamentos órfãos têm um modelo económico único de risco devido à incerteza e complexidade deste segmento

Estima-se que existam na Europa 30 milhões de pessoas a sofrer de uma das cerca de 8 mil diferentes doenças raras que existem. Um medicamento órfão vem colmatar uma lacuna que existe no tratamento de uma doença rara que ponha em perigo a vida ou implique uma incapacidade grave e crónica para os doentes.

As empresas que investigam medicamentos órfãos têm um modelo económico único de risco devido à incerteza e complexidade deste segmento. O desenvolvimento de medicamentos órfãos representa um elevado investimento, quer por se dirigir a poucos doentes, quer pelo ónus dos ensaios clínicos. Além disso, uma vez comercializado, o impacto orçamental é baixo.

Reconhecendo o desafio de saúde pública que as doenças raras constituem, a União Europeia desenvolveu uma moldura política e legal que visa a promoção do desenvolvimento destas terapêuticas, com a adopção da Regulamentação para medicamentos órfãos. Estes esforços deram frutos e aumentaram as terapêuticas órfãs autorizadas, passando de 8 em 2000 para 80 actualmente, alterando radicalmente a vida dos doentes na Europa. A nível local, alguns países adoptaram medidas que apoiam o desenvolvimento e o acesso a estes medicamentos.

O Grupo de Trabalho em Doenças Raras e Medicamentos Órfãos, criado no seio da Associação Portuguesa de Bioindústria (P-Bio), pretende potenciar, junto das autoridades de saúde, as condições adequadas à maior participação das instituições nos ensaios clínicos de medicamentos órfãos; maior agilização do processo de avaliação e comparticipação; e sensibilizar o Governo para a necessidade de encontrar soluções abrangentes que permitam cumprir as metas orçamentais impostas, sem comprometer o crescimento do sector da biotecnologia e, em particular, dos medicamentos órfãos e do seu potencial contributo para a recuperação da economia do país e o bem-estar dos portugueses. No actual contexto económico que Portugal atravessa, esta área que pode contribuir positivamente para o desenvolvimento económico do País. Sem tratamento estas pessoas têm uma redução significativa da qualidade de vida, com períodos de internamento que sacrificam a sua vida laboral e, consequentemente, representam mais despesa para o Estado e custos mais elevados para o SNS.

Também o desenvolvimento de ensaios clínicos nesta área tem impacto positivo na economia, e aumenta o conhecimento científico e clínico. Estudos mostram mesmo que, por cada euro investido estima-se que haja um retorno de cerca de dois euros na economia portuguesa, sendo uma das actividades com maior retorno de investimento do país. Não podemos ignorar, assim, o impacto económico da aposta no desenvolvimento e no acesso a medicamentos órfãos.

A área dos medicamentos órfãos é uma das mais promissoras e inovadoras da indústria farmacêutica, e contribui significativamente para a investigação em países europeus. Portugal não é excepção, e têm sido desenvolvidos vários ensaios clínicos nesta área por biofarmacêuticas, como por exemplo a Celgene, que triplicou o número de ensaios clínicos em dois anos em Portugal.

As empresas que actuam neste segmento acreditam que a retenção e criação de condições favoráveis para actuarem na área das doenças raras pode ser uma oportunidade única para Portugal se tornar pioneiro numa área de grande futuro. Hoje este assunto está a ser debatido numa Conferência organizada pela P-Bio, mas no futuro, esperamos que do debate se materializem medidas concretas que incentivem o desenvolvimento da área e do país.

Director Geral Celgene Portugal

Por Fermin Rivas Lopez
publicado em 17 Out 2014 - 05:00